تجربة لعلاج طفل مصاب
السلام عليكم و رحمة الله و بركاته
أخواني أخواتي .. لدينا حالة مصابه بنفس المرض .. و لنا معها رحلة علاج
و لله الحمد و المنه المؤشرات تنبأ بالخير .. و لاأستطيع تعميم تجربتنا على بقية التجارب
الطفل يبلغ من العمر الخامسه .. ومصاب بالمرض و لا يستطيع الجري او القفز كمن هم في سنه
قبل شهرين كنا قدارتحلنا للهند و بالتحديد لمنطقة [ كيرلا ] بهدف العلاج
فقد سمعنا عنبروفيسور متخصص في الأمراض الوراثيه و له دراسات على هذا المرض
قبل السفررتبنا مع المستشفى و هو مستشفى يعنى بالطب البديل
و بعد الكشف على الطفل .. قرر للطفل جلسات علاج بالمساج .. جنباً الى جنب مجموعة من الأدوية المستخلصه عشبياً
استمرت جلسات العلاج لمدة أسبوع ثم كان له مع البروفيسور موعد ليرىمدى استجابة الحالة للعلاج ..
و سردنا له ملاحظاتنا .. و هي فرط الحركه .. والنشاط الزائد .. و كثرة التبول [ أعزكم الله ]
فبعد الكشف استبشرالبروفيسور خيراً بأن الحالة في استجابه اللهم لك الحمد
و صرف لنا مجموعة أدوية تستخدم لمدة 3 أشهر .. و بعد ذلك يرجع مرة أخرى للمراجعه
حالياً انقضىمن المرحلة العلاجيه شهر و نصف .. و للطفل محاولة للقفز بسيطه جداً و لكنها مطمئنة
تقنية علاجية جديدة لمرضى ضمور العضلات :
تقنية جزيئية طورت حديثا في جامعة ولاية كاروليناالشمالية في تشابل هيل اخذت خطوة قريبة من ان تكون علاج للمرض الجيني ضمور العضلات دوشين
في هذا الاجراء تستخدم شرائط من مشفر وراثي يدعى بال antisense oligonucleotides لاستعادة وظيفة الجين المشفر للبروتين المتعلل dystophin
فيدراسة نشرت في 25 يوليو 2011 في مجلة لانسيت
باحثون من الولايات المتحدةوبريطانيا واستراليا اظهروا ان المرحلة الاولى Ib/IIa من مشروع البحث اعادت تكوين بروتين العضلة المفقود في المرضى المصابين بمرض عضلي عصبي متفاقم
يقول الطبيب :
عندما قمت باول محاولاتي في انبوب اختبار قبل حوالي عشرين سنة .. احد المراجعين منبلدي علق بانها قفزة جزيئية لن تصل الى اي شئ ... اما المؤلف المشارك في الدراسةريزراد كولي . Ryszard Kole - دكتوراه في علم الصيدلة الحاصل على اجازة من UNC لتطوير التكنولوجيا مع بايوفارما افي AVI Biopharma في بلفيو - واشنطن ..اضاف ليدنا الان ادلة على انها تعمل في مرض ليس لديه اي خيارات علاجية اخرى
ضمورالعضلات دوشين هو مرض يصيب 1 في 3500 من الولدان الفتيان.
في هذا المرض ، حذف أو خلل في طبع ايعازات جين ال dystrophin ، فتختزل تعليمات صنع البروتين dystrophin. ونتيجة لذلك ، فإن الخلايا تفشل في خلق بروتين عضلات يعمل ويفقد المرضى في النهاية قدرتهم على المشي والتنفس. في شكل اخف من المرض ، يدعى بيكر الضمورالعضلي ، هنا الخلل الجيني يؤدي الى مكون واحد غاب لكنه يترك البقية بشكل سليم ،يؤدي الى بروتين عضلات وظيفي بدرجة كبيرة والمرضى يمكن أن يكون لهم عمر عادي
في الدراسة الحالية ... الباحثون اختبروا طريقة لتحويل الشكل القاتل للمرض الى اخر يمكن معه العيش باستعمال العقارantisense oligonucleotides شرائط من ايعازات جينية قادرة على ان تلتصق بالمشفر او تغطي مقطع منه لها قابلية على جعل الخلية قادرة علة قص ونسخ الاوامر مع بعض لتجاوز مقاطع عدة لتعود الى الاطارالاصلي والعودة الى المسار الصحيح وبقية الديستروفين يمكن تشفيره
لاثبات هذاالمفهوم ... العلماء اعطوا العلاج بالوريد لـــ 19 مريضا على مدى 12 اسبوعا .. وجدوا ان العقار تم تحمله بشكل جيد من قبل المرضى واتضح انه تزايدت نسب بروتين الديستروفين الى نسب معتمدة على جرعة العقار وذات دلالة احصائية... افضل 3 مستجيبين اظهروا زيادة بنسب البروتين بنسبة 2 -18% ، 0.9 -17% ، 7.7 - نسب طبيعية في العضلةبالتتابع
هم يخططون الان لتوسيع نطاق دراساتهم في المحاولة المقبلة .. بزيادة كل من الجرعة ومدة العلاج للتظر فيما اذا وجدت هناك تاثيرات سريرية في المستقبل .. الباحثون يرغبون في تطوير صيغ بديلة للعقار التي يمكن ان تعطى تحتالجلد مثل مرض السكري او ربما في شكل حبوب
يقول كولي But Kole ..النهج اوالمشروع الحالي يحمل وعدا كبيرا لاكثر من 3000 مصاب في جميع انحاءالعالم
المصدر : جامعة ولاية كارولينا الشمالية
اخر اخبارالطب